الثلاسيميا – العلاج

العلاج لبيتاس الثلاسيميا الكبرى (بتم) هو عملية مدى الحياة التي تتطلب المتخصصين مختلفة لإدارة مضاعفات الشرط.

إذا تم تشخيص طفلك ب بتم، فسيتم إحالته إلى عيادة متخصصة بحيث يمكن تقييمه بشكل كامل.

العلاج الرئيسي ل بتم ينطوي على نقل الدم العادية لتوفير الهيموجلوبين التي يحتاجها الجسم. كما أن نقل الدم المنتظم يمكن أن يساعد أيضا على منع العديد من مضاعفات ال بتم، مثل تشوهات الهيكل العظمي.

نقل الدم

معظم الناس مع بتم تحتاج إلى نقل الدم كل أسبوعين إلى أربعة أسابيع. تستغرق عملية نقل الدم من أربع إلى ست ساعات، وعادة ما تتم في المستشفى.

نقل الدم آمنة جدا بسبب طرق الفحص الدقيق المستخدمة للتبرع بالدم. ومع ذلك، فإن مشكلة المرتبطة نقل الدم المنتظم هو أنها تترك الكثير من الحديد في الجسم.

العلاج عملية إزالة معدن ثقيل

كمية الزائدة من الحديد اليسار في الجسم جنبا إلى جنب مع الحديد إضافية من المواد الغذائية يعني أن الأشخاص الذين لديهم نقل الدم ل بتم يجب أن يكون أيضا علاج لإزالة الحديد الزائد من الجسم. ويعرف هذا العلاج باسم العلاج خلب.

العلاج خليط أمر حيوي للأشخاص الذين يعانون من بتم لأن الحديد الزائد يدمر خلايا الجسم. اليسار دون علاج، فإنه يمكن أن يؤدي إلى تلف الجهاز واسعة النطاق.

العلاج مع العلاج خليط الحديد وعادة ما يكون مدى الحياة، ولكن يتم إعادة تقييمها بانتظام ويمكن تغييرها.

وتشمل مناطق الجسم المعرضة بشكل خاص لآثار الحديد

اقرأ المزيد عن مضاعفات الثلاسيميا التي يمكن أن تنشأ من زيادة الوزن من الحديد.

وعادة ما يحتاج العلاج الخلقي للبدء بمجرد تلقى طفلك 10-20 عمليات نقل الدم.

وتعرف الأدوية المستخدمة في علاج الخلب بالعوامل المخلبية. هناك ثلاثة عوامل مخلبية المتاحة حاليا، ولكل منها مجموعة خاصة من المزايا والعيوب. هم انهم

زرع نخاع العظم

ديسفيريوكسامين يربط جزيئات الحديد في الجسم ويطلقها في البول والبراز. ويعتقد أن يكون عامل خالب الأكثر فعالية. ومع ذلك، يستغرق وقتا طويلا للعمل وغير مريح لإدارة.

نقل دم الحبل السري

بيتا الثلاسيمية إنترميديا ​​(بتي)

يتم إعطاء دفو عادة من خلال مضخة التي تغذي الدواء ببطء من خلال إبرة في الجلد. ويعرف هذا باسم التسريب.

كما دفو يستغرق وقتا طويلا لبدء العمل، والأطفال غالبا ما تحتاج إلى ضخ الذي يستمر 10 إلى 12 ساعة، خمس إلى ست ليال في الأسبوع. سيتم تدريبك أنت وطفلك على إدارة العلاج بالخيوط في المنزل.

أخذ دفو يمكن أن يكون محبطا، وخاصة بالنسبة للأطفال والمراهقين. في حين أن هذه المشاعر مفهومة، فمن المهم أن نؤكد لأطفالك مدى أهمية اتخاذ دفو وفقا لتوجيهات، لأن الجرعات المفقودة يمكن أن تزيد من خطر حدوث مضاعفات خطيرة.

من الشائع تطوير الألم، تورم، حكة واحمرار في موقع الحقن. الصداع والغثيان هي أيضا آثار جانبية شائعة من دفو.

أخبر فريق العلاج الخاص بك إذا أصبحت الآثار الجانبية مزعجة للغاية أو شديدة. قد تحتاج جرعة طفلك إلى تعديل أو قد يتطلب عامل خالب إضافي.

ديفيريبرون يربط أيضا جزيئات الحديد في الجسم ويطلقها في البول.

انها متوفرة في شكل قرص أو السائل، لذلك هو أكثر ملاءمة لاتخاذ من دفو. ومع ذلك، دف ليست فعالة كما دفو، ولا سيما في منع تلف الكبد، لذلك فإنه عادة ما تستخدم في تركيبة مع دفو. الجمع بين اثنين من وكلاء خالب يعني الأطفال ليس لديهم الكثير من ضخ كل أسبوع (عادة اثنين في الأسبوع بدلا من خمسة أو ستة).

عيب آخر من دف هو أنه يسبب مجموعة واسعة من الآثار الجانبية المحتملة، وبعضها يمكن أن تكون خطيرة. وتشمل الآثار الجانبية الشائعة

إن ندرة المحببات هي من الآثار الجانبية الأكثر خطورة ل دف. انها حالة حيث نخاع العظام لم تعد تنتج ما يكفي من خلايا الدم البيضاء. يستخدم الجسم خلايا الدم البيضاء للحماية من العدوى، لذلك ندرة المحببات يجعلك عرضة للغاية للإصابة الخطيرة.

تحدث معظم نوبات ندرة المحببات خلال السنة الأولى من اتخاذ دفو، على الرغم من أن يتم الإبلاغ عن حلقات بعد سنوات عديدة من العلاج. ولذلك فمن المهم أن نبحث عن أي علامة على الإصابة المحتملة، مثل

إذا قمت بتطوير أعراض تشير إلى احتمال إصابتك بالعدوى، توقف عن تناول دف فورا واتصل بفريق العلاج للحصول على المشورة. ستوصى اختبارات الدم إضافية للتحقق من عدد الدم الأبيض بشكل متكرر أكثر.

ديفيراسيروكس هو نوع جديد نسبيا من وكيل مخلب التي كانت مرخصة للاستخدام. في 2006.

هناك فقط كمية محدودة من الأدلة بشأن مدى فعالية أو آمنة الدواء قد يكون على المدى الطويل، ولكن يبدو للعمل وكذلك دفو في بعض الناس.

ومع ذلك، باستخدام دفكس كبديل ل دفو لا ينصح عادة في الناس الذين يعانون من مستويات عالية من الحديد في قلبهم.

دفكس هو متاح في شكل أقراص. وتشمل الآثار الجانبية الشائعة

هذه الآثار الجانبية غالبا ما تكون خفيفة إلى معتدلة وعادة ما تحل مرة واحدة يحصل جسمك على الدواء.

كانت هناك تقارير عن الناس الذين يعانون من فشل الكبد عند اتخاذ دفكس، مع بعض الحالات مما أدى إلى الوفاة.

ومع ذلك، فإن معظم هؤلاء الناس لديهم تاريخ من أمراض الكبد أو مرض خطير آخر. وكإجراء احترازي، ستحصل على اختبارات وظائف الكبد المنتظمة عند تناول دفكس بحيث يمكن مراقبة صحة الكبد بعناية. كما سيتم إجراء اختبارات الكلى إضافية أثناء العلاج.

وكانت هناك أيضا تقارير عن الناس الذين يتطورون قرحة المعدة والنزيف الداخلي عند اتخاذ دفكس. كإجراء وقائي، ابحث عن أعراض مثل

إذا واجهت أي من الأعراض أعلاه، توقف عن تناول دفكس واتصل بطبيبك فورا. إذا لم يكن ذلك ممكنا، اتصل بخدمة خارج ساعات العمل المحلية أو اتصل بالرقم 111.

زرع نخاع العظام هو علاج ممكن لثلاسيميا. وهو ينطوي على استبدال نخاع العظام المتضررة مع نخاع العظم المتبرع به من مانح صحي. سيبدأ نخاع العظم الجديد في إنتاج خلايا دم صحية.

هناك مخاطر كبيرة تنطوي على وجود زرع نخاع العظم. على سبيل المثال، يمكن لنخاع العظم الجديد أن يبدأ في إنتاج خلايا تهاجم أجزاء من جسدك. هذا هو المعروف باسم الكسب غير المشروع مقابل المرض المضيف (غفد).

غفد يمكن أن تؤثر على أجزاء كثيرة من الجسم، على الرغم من أن العينين والجلد والمعدة والأمعاء هي الأكثر شيوعا. وتشمل أعراض هذه الحالة

وتشمل المخاطر الأخرى المتعلقة بزرع نخاع العظم زيادة خطر الإصابة بالسكتات الدماغية والمضبوطات والأورام.

اقرأ المزيد عن مخاطر زرع نخاع العظم.

وستتاح الفرصة لجميع الأسر التي لديها طفل مصاب بثلاسيمية خطيرة لمناقشة زرع نخاع العظام كشكل ممكن من العلاج.

هناك فرصة أكبر لعلاج مرض الثلاسيميا بنجاح باستخدام زرع نخاع العظم عندما

جميع الأنسجة البشرية يحمل علامة وراثية خاصة أو رمز يعرف باسم مستضد الكريات البيض البشرية (هلا). كما أن هناك عدة مليارات من التركيبات الممكنة من هلا، فإنه من المستبعد جدا أن يتم العثور على النوع الصحيح من نخاع العظام من شخص لا علاقة لك.

معدلات البقاء على قيد الحياة ونجاح عملية زرع نخاع العظام تعتمد على سلسلة من عوامل الخطر. عوامل الخطر هي

وترد أدناه احتمالات نجاح علاج زرع نخاع العظام لدى الأطفال دون سن 16 عاما الذين يتلقون نخاع العظم من جهة مانحة متطابقة مع هلا.

وهناك علاج آخر ممكن لثلاسيميا هو نقل دم الحبل السري. وهذا ينطوي على اختبار نوع الأنسجة هلا من الجنين دون الثلاسيميا التي تحملها الأم التي لديها بالفعل طفل مع الثلاسيمية.

إذا كان هلا من الجنين يتطابق مع الشقيق الأكبر أو الأخت، فمن الممكن أن تأخذ عينة من الدم من الحبل السري التي يمكن استخدامها في وقت لاحق لنقل الدم.

هذا الدم، المعروف باسم دم الحبل السري، مفيد لأنه مصدر غني للخلايا الجذعية. ويمكن استخدام الخلايا الجذعية بدلا من نخاع العظام لأنها قادرة على إنتاج خلايا الدم الحمراء السليمة.

ميزة نقل الدم الحبل السري هو أن هناك فرصة أقل من غفد تحدث ومباراة هلا لا تحتاج إلى أن تكون دقيقة مثل تلك اللازمة لزرع نخاع العظم.

كما نقل الدم الحبل لا تزال تشكل نوعا جديدا نسبيا من العلاج للثلاسيميا، معلومات محددة عن البقاء على قيد الحياة ونجاح معدلات محدودة. ومع ذلك، وضعت دراسة صغيرة واحدة معدل النجاح في 79٪ ولم تكن هناك وفيات.

إذا كنت أم لطفل مصاب بالثلاسيميا وكنت تصور طفلا آخر ليس لديه الحالة، فسيتمكن موظفو عيادة الثلاسيميا من مناقشة إمكانية التبرع بالحبل معك.

العلاج لبيتاس الثلاسيميا إنترميديا ​​(بتي) يعتمد على شدة الأعراض.

بعض الناس سوف تتطلب فقط مكملات حمض الفوليك للمساعدة في إنتاج خلايا الدم الحمراء صحية.

سوف يحتاج آخرون إلى نقل الدم في بعض الأحيان والعلاج خليط، في حين أن أولئك الذين يعانون من أشد الأعراض سوف تتطلب برنامج علاج مماثل لتلك المستخدمة للأشخاص الذين يعانون من الثلاسيمية بيتا الكبرى (بتم).

إذا كان لديك بتي، سوف تحتاج إلى فحوص منتظمة بحيث يمكن رصد التقدم المحرز في حالتك ويمكن تقييم أي مضاعفات المرتبطة بها.

20/05 /

20/05 /

زرع الخلايا الجذعية، أو زرع نخاع العظام، هو علاج لاستبدال الخلايا الجذعية التالفة مع تلك الصحية